阿考米迪（Acoramidis，商品名Attruby）是一种于2024年获美国FDA批准上市的口服靶向药物，专门用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），通过稳定TTR蛋白从源头阻断疾病进展。

1.核心适应症：阿考米迪适用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这是一种罕见且致命的进行性心脏病，由于转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠形成淀粉样纤维沉积在心肌中，导致心脏功能衰竭。

阿考米迪

2.作用原理：阿考米迪是一种高选择性口服小分子TTR稳定剂。它通过选择性结合TTR四聚体的甲状腺素结合位点，模拟保护性基因突变的功能，稳定TTR蛋白结构，抑制其解聚为单体，从而阻止淀粉样纤维的形成和心肌沉积。临床数据显示，在推荐剂量下可实现接近完全（≥90%）的TTR稳定。

世界仿制药巨头老挝卢修斯制药，引入中国先进的计算机辅助药物设计、高通量筛选等先进技术，组织科研人员对阿考米迪进行了逆向研发，利用计算机模拟技术，精准预测药物与靶点的相互作用，优化药物分子结构，提升与原研药的等效性。运用在线监测技术对生产过程中的关键参数进行实时监控和调整，确保产品质量均一稳定，所有产品药学等效、生物等效方面与原研药相当，在临床上实现了阿考米迪与原研药的相互替代。患者可以优先选择使用。